2016年7月6日訊/生物谷BIOON/--近日，諾華試驗(yàn)性罕見血癌藥物midostaurin的一項(xiàng)中期臨床試驗(yàn)取得重要進(jìn)展，數(shù)據(jù)表明，該藥物在系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥患者中取得了良好的緩解率。

這項(xiàng)名為CPKC412D2201的II期臨床試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表在最新一期的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上，數(shù)據(jù)顯示該藥物治療系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的整體緩解率達(dá)到了60%，中位緩解時(shí)間為24.1個(gè)月。

進(jìn)展期肥大細(xì)胞增多癥表現(xiàn)為異常增殖的肥大細(xì)胞累積侵犯骨髓、肝臟、脾臟以及其它器官，造成相應(yīng)的器官損傷、血細(xì)胞計(jì)數(shù)低、體重減輕以及全身瘙癢等系統(tǒng)性癥狀。 研究表明，系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的主要分子機(jī)制為KIT基因的異常激活，從而導(dǎo)致肥大細(xì)胞的異常增殖和存活。

晚期肥大細(xì)胞增多癥的患者通常預(yù)后較差，根據(jù)不同的分型，其整體生存期從6個(gè)月到3.5年不等，并且目前沒(méi)有獲批的藥物用于治療最常見的亞型。Midostaurin (PKC412)是一種試驗(yàn)性的口服多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑，目前已經(jīng)獲得FDA授予的突破性藥物資格，用于治療攜帶FLT3突變的急性髓系白血病（AML）；并且在急性髓系白血病（AML）以及肥大細(xì)胞增多癥（SM）兩個(gè)適應(yīng)癥中收獲了孤兒藥資格認(rèn)定。除了獲得60%的整體緩解率之外，該臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)還表明78%的患者在使用Midostaurin (PKC412)后，骨髓肥大細(xì)胞累積顯著減少，并且肥大細(xì)胞增多癥的主要標(biāo)志物——血清類胰蛋白酶水平顯著降低，說(shuō)明該藥物能夠有效緩解病情。

此外，還有一項(xiàng)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)也同樣證明了midostaurin針對(duì)肥大細(xì)胞增多癥的治療效果，該結(jié)果同樣發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。該試驗(yàn)的整體緩解率為71%，中位隨訪時(shí)間18個(gè)月后，整體生存率達(dá)到了42.7%，而對(duì)照組為14.9%。

德國(guó)海德堡大學(xué)血液學(xué)與腫瘤學(xué)部門負(fù)責(zé)人Andreas Reiter表示，一旦midostaurin獲批，將會(huì)使得許多肥大細(xì)胞增多癥患者受益。(生物谷Bioon.com）